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Una nueva herramienta de edición de genes podría tratar enfermedades causadas por mutaciones

Una nueva herramienta de edición de genes podría tratar enfermedades causadas por mutaciones

Los científicos de SALK han desarrollado una herramienta de edición de genes que podría tratar una amplia gama de enfermedades causadas por mutaciones.

La herramienta, dicen los investigadores, podría evitar la necesidad de los enfoques de reemplazo de genes existentes potencialmente dañinos al editar el gen mientras aún está en proceso de mutación.

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Reemplazo de enfoques existentes

Los enfoques de edición del genoma existentes, desafortunadamente, a menudo causan daños. El equipo del Instituto Salk dice que han creado un enfoque más seguro.

La nueva tecnología de edición del genoma, descrita recientemente en unInvestigación celular papel, podría usarse para tratar una amplia gama de condiciones de mutación genética como la enfermedad de Huntington y la progeria.

La herramienta, apodadaSATI (Shomología única UNintroducción mediada por donantes rmTargumentar yointegración), se basa en HITI, una variante de la técnica de edición de genes CRISPR-Cas9 ya establecida.

Como informa Engadget, CRISPR-Cas9 trata las mutaciones insertando una copia sana de un gen problemático en la región no codificante del ADN.

SATI, dice el equipo, puede realizar ediciones en genes mientras la mutación está funcionando. Mientras el ADN se repara a sí mismo, el gen normal se integra en el genoma junto con el anterior, lo que elimina el gen problemático sin el riesgo de procedimientos más antiguos.

"Este estudio ha demostrado que SATI es una herramienta poderosa para la edición del genoma", dijo en un comunicado de prensa Juan Carlos Izpisua Belmonte, profesor del Laboratorio de Expresión Genética de Salk y autor principal del artículo.

"Podría resultar fundamental en el desarrollo de estrategias efectivas para el reemplazo de genes diana de muchos tipos diferentes de mutaciones, y abre la puerta al uso de herramientas de edición del genoma para posiblemente curar una amplia gama de enfermedades genéticas".

Un trabajo en progreso


Ver el vídeo: Transtornos por mutaciones genéticas (Enero 2022).